La campagne de médicaments salvateurs SMA commence


La campagne pour le médicament salvateur SMA commence le 22 septembre: l'objectif est de redonner espoir d'un avenir aux enfants touchés par le SMA

Dans Cet Article:

Campagne pour le médicament de sauvetage SMA

un nouveau médicament salvateur il peut redonner l'espoir d'un avenir aux enfants touchés par SMA 1 (la forme la plus sévère d’atrophie musculaire spinale, considérée à ce jour comme incurable et mortelle). Il s'appelle Spinraza et a permis aux enfants qui ne peuvent pas bouger les muscles volontaires qui contrôlent toutes les fonctions corporelles de retrouver une certaine fonctionnalité. Et 'le cas d'Alexander, qui est il y a un an et demi et n'a jamais bougé ses jambes, mais après la thérapie innovante fait de petits mouvements qui ont un goût d'espoir pour ses parents. Et c'est le cas de Matthieu qui a deux ans et qui aujourd'hui, après la cinquième perfusion du médicament salvateur, peut utiliser la tablette sans aide élastique et sa mère peut la tenir dans ses bras sans l'aide du buste orthopédique.

La nouvelle thérapie contre la SMA

Daniela Lauro, présidente de l'association SMA Families, explique que

les données officielles sont toujours en cours de traitement mais tous les médecins impliqués ont constaté des améliorations visibles dans le tableau clinique des enfants traités. Il est nécessaire d’intervenir tôt: dans la bande des 0 à 6 mois, la maladie est en fait inhibée, les jeunes ont une reprise de la vocalisation et de la déglutition et conservent leur force musculaire. Quel impensable jusqu'à il y a quelques mois

Aujourd'hui, il ne s'agit plus d'expérimentation, mais d'environ un Open Access: les demandes pour recevoir le nouveau médicament sont en cours augmentation et des personnalités professionnelles sont nécessaires dans le domaine des maladies neuromusculaires (l’administration se fait par une ponction de la colonne vertébrale, avec la nécessité d’une hospitalisation de 24 heures au minimum) et au moins une fois par jour. centre spécialisé pour chaque région pouvant administrer le médicament en toute sécurité.

Est-ce que le médicament fonctionne alors? L'avis des médecins de l'association est approuvé cinq centres impliqués en Italie dans l’administration de bienfaisance: des améliorations sont visibles chez beaucoup des enfants les plus gravement atteints (avec un diagnostic de SMA de type 1), qui sont les seuls à ce jour à avoir accès à la molécule.

La molécule de médicament s'appelle nusinersen et de nombreuses études ont montré son efficacité pour ralentir de manière significative l'évolution de la maladie et également améliorer certains symptômes.

Comment fonctionne le médicament? La molécule est capable de corriger partiellement le défaut génétique qui cause le Sma. En pratique, il est capable de moduler la production du gène SMN2 et de le convertir en un gène SMN1 fonctionnant parfaitement.

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Levée de fonds

à partir de 22 septembre au 9 octobre L'association SMA Families, créée en 2001 pour soutenir la recherche scientifique, lance le nouveau collecte de fonds nationale poursuivre le chemin de santé entrepris en Italie par 130 enfants qui ont commencé le traitement dans cinq centres concernés (NeMo de Milan, Rome et Messine, Gaslini de Gênes et Bambino Gesù de Rome) grâce à des dons et à une distribution gratuite par compassion avec le programme Extended Access.

l'acteur Checco Zalone elle soutient ses parents dans cet important défi: doubler les dons, sauver des vies et redonner le sourire à 500 enfants touchés par l'AMF. L'année dernière, grâce à son sport irrévérencieux et passionnant, qui est immédiatement devenu viral, 250 000 euros ont été collectés. Cette année, nous visons 500 000 personnes pour accueillir de nouveaux patients et poursuivre le programme de traitement.

Si leAIFA devait approuver par 2018comme prévu, la commercialisation de Spinraza en Italie pour la plupart des personnes atteintes de SMA signifie alors qu’environ cinq cents personnes entre adultes et enfants aura accès à la thérapie avec la participation directe de vingt centres dans toute l’Italie. Nous devons être préparés et veiller à ce que ces centres soient en mesure de mieux faire face à ce moment.

La collecte de fonds nationale des familles SMA a plusieurs objectifs:

  • augmenter le personnel,
  • acheter le matĂ©riel nĂ©cessaire,
  • former la classe de mĂ©decine non spĂ©cialisĂ©e,
  • Soutenez financièrement les familles les plus dĂ©munies qui devront faire face Ă  des voyages et des nuitĂ©es pour accĂ©der Ă  Spinraza.

Le témoignage d'une mère

Info sur la campagne

  • Du 22 septembre au 9 octobre 2017 dans les principales places italiennes
  • Hastag #liberiamoilsogno
  • Site web

Vidéo: